中壯男突昏倒竟是「急性骨髓性白血病」作祟！基因檢測＋創新藥物助癌友髓基應變、延長存活期

隨著高齡化社會來臨，急性骨髓性白血病 （Acute Myeloid Leukemia，簡稱AML)）的發生率逐年上升，特別是在50～59歲的中壯年族群中，顯示出該病不再僅限於老年人。雖近年國內已陸續引進多種治療藥物，明顯改善AML的整體存活率。但是，臨床治療上仍面臨NGS檢測健保給付限制、標靶等創新藥物給付嚴苛、創新治療未接軌國際等三大挑戰。為了實現精準醫療，醫界呼籲政府應提升NGS檢測的給付預算，放寬新藥給付條件，加速藥物核准流程，讓更多患者能夠及時接受最適合的治療。

每年近千人罹病！醫籲出現4症狀快就醫

急性骨髓性白血病（Acute Myeloid Leukemia，簡稱AML）是成人最常見的血癌，台灣每年約新增950～1000人病患。中華民國血液病學會「急性骨髓性白血病工作組」召集人、臺大醫院血液腫瘤科教授侯信安醫師指出，伴隨高齡化趨勢，國內急性骨髓性白血病發生率逐年攀升，且過去認為此疾病好發於年長者，但台灣一項回溯性研究顯示，50歲～59歲中壯齡患者增加幅度顯著。

急性骨髓性白血病主要是骨髓幹細胞基因突變，導致癌細胞過度增生，進而影響正常血球的數量，恐引發敗血症、肺炎或出血等嚴重併發症。因此一旦確診就要和時間賽跑，盡快治療以達到緩解、控制病情，避免惡化。也因為AML症狀不典型，且病情惡化快速，若延遲治療，恐引起嚴重感染或大量出血等併發症，可說是最惡名昭彰的癌症之一。

中華民國血液病學會理事長柯博升醫師說明，AML症狀因不具特異性，易被民眾誤認為貧血、感冒，延誤就醫時機，導致多數患者就診時有生命危險。急性骨髓性白血病常見四症狀包括：

• 臉色蒼白疲倦
• 不明原因發燒
• 未碰撞卻有瘀青出血
• 骨骼疼痛

柯博升提醒，如有上述症狀應盡速就醫進行抽血檢驗，及早發現及早治療，並表示目前急性骨髓性白血病已有多款標靶藥物能延長患者存活率，也有相當的可能痊癒，呼籲患者即使確診也勿放棄希望。健保自去（2024）年5月起部分給付「次世代基因定序檢測」(Next Generation Sequencing，簡稱NGS)，可幫助患者找到個人化最佳治療方案，增加存活率並延長存活期。

AML臨床治療三大挑戰！醫盼接軌國際落實精準治療

侯信安表示，近年國內已陸續引進多種治療藥物，明顯改善急性骨髓性白血病的整體存活率。不過，臨床患者仍面臨三大治療挑戰，需要進一步的被正視與改變。三大治療挑戰包括NGS檢測健保給付限制、標靶等創新藥物給付嚴苛、創新治療未接軌國際。

挑戰 1：NGS檢測健保給付限制

侯信安表示，急性骨髓性白血病（AML）患者常伴隨基因突變，透過次世代定序（NGS）檢測，可在治療前及早掌握突變類型，協助醫師進行正確風險分級並擬定個別化治療策略。然而，目前健保給付涵蓋範圍有限，患者仍需自費部分檢測費用，恐降低檢測意願。侯信安呼籲，提升NGS檢測給付額度，讓更多癌友，特別是經濟弱勢者，落實精準治療。

挑戰 2：標靶等創新藥物給付嚴苛

目前已有標靶藥物等創新治療能針對特定基因突變的急性骨髓性白血病患者進行治療。但是，侯信安指出，受限於健保給付條件，部分患者即使檢測出適用藥物，仍可能因不符規定或無力負擔自費而無法用藥。另有年長患者雖曾在健保支持下使用藥物得到有效控制，卻因為療程短，無法持續給付用藥，造成疾病控制後又得面臨斷藥命運。

侯信安表示，若能增加健保新藥給付與放寬現有給付條件與療程限制，預計三分之一至半數病患可望受惠。癌症希望基金會副執行長許怡敏補充說明，健保對病人的條件及給付療程長度皆有嚴格限制，導致部分癌友即使對藥物反應良好，仍須面臨停藥風險，可能進一步影響治療成效與癌友與家屬的心理狀態。

挑戰3：創新治療未接軌國際

柯博升指出，雖然急性骨髓性白血病的創新藥物在國際間已有多項核准上市，但台灣因病患人數相對較少，導致新藥引進（取得許可證）與健保給付進度明顯落後，恐讓患者錯失黃金治療期。許怡敏也補充，近年全球AML治療已有顯著進展，但多款新藥仍在健保審查階段。由於審查時程缺乏透明度，外界難以掌握審查進度，癌友不知道要苦等到何時，救命藥物才能獲得健保給付並得到即時適切治療。

基因檢測＋標靶藥物助攻 延長AML患者存活期

侯信安表示，隨著基因檢測的普及化與治療持續進步，急性骨髓性白血病病患存活率隨之提升，超過一半年輕病人可存活超過5年甚至更久，並表示除了年紀較輕、身體條件相對較佳的中壯齡病患有機會透過治療延長存活期；針對復發率高或難治型的急性骨髓性白血病患者，目前也已有三款標靶藥物獲得健保給付，其中包括BCL-2抑制劑與FLT-3抑制劑。

侯信安透過臨床案例分享，呼籲確診病患切勿放棄治療希望。一名年滿50歲的許先生正值事業巔峰，平時熱愛運動，常與客戶相約高爾夫球場應酬，自認體力不輸年輕人。然而，近月頻感疲倦、骨骼疼痛，甚至反覆發燒感冒，原以為是工作繁忙所致，直到某次在球場上突然昏倒送醫，才驚覺罹患急性骨髓性白血病（AML）。經次世代定序（NGS）檢測後，透過標靶合併化療控制病情，並順利完成幹細胞移植。目前已重回職場，繼續創造事業高峰。

侯信安說明，BCL-2抑制劑可幫助年長者以及年輕但是有嚴重共病的患者，將平均存活期從3個月延長到12個月甚至是更長時間。FLT-3抑制劑若搭配化療，可幫助三成具FLT3基因變異的高風險病患，消滅更多的異常血球細胞並恢復正常血球細胞數量。其中，約有7成患者可以受惠BCL-2抑制劑與FLT-3抑制劑。自今（2025）年5月1日起，也即將給付用於維持治療的新款口服去甲基化藥物，可延長患者的無復發存活期。

5年內16項血癌藥限縮給付！醫界共籲放寬健保條件、提高藥物可近性

除了鼓勵病患積極NGS檢測、配合用藥治療，血液病學會與癌症希望基金會也提出對政策端的積極呼籲，盼突破現行治療挑戰，真正落實精準醫療與「2030年降低癌症死亡率三分之一」的健康台灣願景。許怡敏表示，儘管目前急性骨髓性白血病的治療藥物選擇日益多元，然而健保給付限制卻讓患者面臨沉重自費壓力，不僅需自行負擔NGS定額檢測差額，部分標靶與化療藥物也未納入給付，對患者家庭構成沉重負擔。

基金會曾統計2019至2024年8月期間，納入健保給付的癌症新藥中共16項血液癌症的給付條件被限縮，導致癌友陷入「看得到卻用不到」的困境。另一項台灣癌症家庭照護大調查也顯示，有4成癌症癌友須自費標靶或化療等藥物，自費癌友中更有四分之一需負擔超過百萬元的費用。許怡敏呼籲政府應評估提升NGS檢測給付預算、放寬藥物健保給付限制以提升藥物可近性，避免癌友因面對治療的龐大經濟負擔而咬牙苦撐、甚至因此放棄治療希望。

柯博升強調，相對於固態腫瘤，AML標靶藥物不僅能延長患者存活率，也提供了痊癒的可能。基於提高「痊癒」的前提下，希望放寬給付條件與加速藥物核准，增加藥物可近性提升患者存活率。侯信安也呼籲政府持續加速藥物核准，或是採用讓患者部分負擔治療費用，結合病患的商業保險，讓急性骨髓性白血病的患者有機會選擇最適療法，落實個人化精準治療。

線上線下血癌攻略再升級！一起「癒」見希望

適逢4月21日世界急性骨髓性白血病日，血液病學會與癌症希望基金會共同攜手，除呼籲各界正視急性骨髓性白血病的治療挑戰，在檢測與治療上持續接軌國際，達成個人化精準醫療目標；並期盼透過《血癌全攻略》專書及《血癌攻略》LINE數位衛教工具的推廣，引導癌友一步步認識治療方式、藥物副作用及日常照護等，降低焦慮感，配合醫療團隊積極抗癌。

許怡敏表示，急性骨髓性白血病的發展極為迅速，許多癌友在發病後需要立刻前往急診並住院治療。由於癌友在初期對疾病了解有限，隨之而來的各項檢查與治療往往讓癌友感到焦慮與不安。《血癌攻略》平台透過提供詳盡的血癌資訊，協助癌友了解疾病，並得以解答治療過程中的疑慮，減少焦慮感。

癌症希望基金會也因應病友反饋，特別新增「藥物查詢」功能，可進一步透過用藥資料庫了解用藥途徑、治療副作用等。「治療紀錄小幫手」則能幫助患者紀錄治療歷程、抽血報告，及時掌握身體狀況、血球變化，提升治療信心並減輕心理負擔。

考量現代人手機使用頻率高、偏好圖文內容等資訊取得習慣，癌症希望基金會推出最新「急性骨髓性白血病」懶人包 (https://reurl.cc/gRG0XL)，期盼幫助剛確診癌友與其照護者，透過簡化圖表解說，了解治療策略、治療常見副作用等資訊，盡量把握治療黃金期，一起「癒」見希望。

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責任編輯：林勻熙
核稿編輯：陳宛欣